Draqon
Aktif Üye
Aslında, nasıl sağlıklı bir yaşam sürüleceğini uzun zamandır biliyoruz: dengeli beslenme, düzenli egzersiz ve daha az stres kalp hastalığından kaçınmaya yardımcı olur. Ve dünyadaki bir numaralı ölüm nedeni olarak biliniyorlar. Peki ya en önemli koroner hastalıklara karşı da aşı olabilseydiniz? Ve kendi DNA’sını ömür boyu korumayı garanti edecek şekilde değiştiren bir aşı ile mi?
Araştırmacılar, bu vizyonun çok uzakta olmayabileceğini iddia ediyor. Gen düzenlemedeki, özellikle CRISPR teknolojisindeki büyük ilerlemeler, yakın gelecekte bunu mümkün kılabilir. İlk günlerde CRISPR, DNA’nın bölümlerini kesmek için kullanıldı, bu nedenle konuşma dilinde “gen makası” terimi kullanıldı. Bugün aynı zamanda mevcut genetik kodu değiştirmenin ve hatta tamamen yeni DNA dizilerini veya muhtemelen tüm genleri insan genomuna eklemenin bir yolu olarak test ediliyor.
Yeni teknikler, CRISPR’nin potansiyel olarak daha birçok hastalığın tedavisine yardımcı olabileceği anlamına geliyor – bazıları tamamen genetik olmayanlar da dahil. Örneğin, Temmuz 2022’de Verve Therapeutics, kolesterol seviyelerini kalıcı olarak düşürmek için bir kişinin genetik kodunu değiştirmek üzere tasarlanmış CRISPR tabanlı bir tedavi çalışması başlattı. Terapinin ilk alıcısı – Yeni Zelanda’da bir gönüllü – kalıtsal olarak yüksek kolesterol riski taşıyordu ve zaten kalp hastalığı vardı. Ancak Verve’nin kurucu ortağı ve baş bilimsel danışmanı Kiran Musunuru, şirketinin yaklaşımının neredeyse herkese yardımcı olabileceğine inanıyor.
CRISPR’nin evrimi
Diğer yenilikler petri kaplarında ve laboratuvar hayvanlarında araştırılmaya devam ederken, CRISPR tedavileri zaten insanlar üzerinde test edilmiştir. Bu, teknolojinin ilk olarak yaklaşık on yıl önce bir hücre genomunu değiştirmek için kullanıldığı için şaşırtıcı. CRISPR gen düzenlemesinin daha yeni bazı biçimlerine öncülük eden San Diego’daki California Üniversitesi’nden Alexis Komor, “Kliniğe oldukça hızlı bir yoldu” diyor.
Bu tür tedaviler genellikle genomdaki DNA’yı doğrudan değiştirerek çalışır. İlk nesil CRISPR teknolojisi, esasen DNA’da kesimler yapmayı içerir. Hücreler daha sonra bu müdahaleleri onarır ve süreç genellikle mevcut bir zararlı gen mutasyonunun olumsuz etkilere sahip olmasını engeller. Daha yeni CRISPR biçimleri biraz farklı bir şekilde çalışır. Örneğin, araştırmacıların “CRISPR 2.0” olarak da adlandırdıkları sözde temel düzenleme var. Bu teknik, DNA’nın temel yapı taşları olan bazlarını hedefler.
DNA’da A, T, C ve G olarak etiketlenmiş dört baz vardır. CRISPR 2.0 makineleri DNA’yı kesmek yerine bu harflerden birini diğerine dönüştürebilir. Temel düzenleme, C yerine T’yi veya A yerine G’yi değiştirebilir. Musunuru, “Artık makas gibi değil, daha çok silgili bir kurşun kalem gibi çalışıyor” diye açıklıyor. Teorik olarak, temel düzenleme, orijinal CRISPR gen düzenleme biçiminden bile daha güvenli olmalıdır. DNA kesilmediği için, önemli bir geni yanlışlıkla kapatma veya DNA’nın hücrelerin temizleme faaliyetleri tarafından yanlış bir şekilde yeniden birleştirilmesi olasılığı daha düşüktür.
Haberin Sonu
Araştırmacılar, bu vizyonun çok uzakta olmayabileceğini iddia ediyor. Gen düzenlemedeki, özellikle CRISPR teknolojisindeki büyük ilerlemeler, yakın gelecekte bunu mümkün kılabilir. İlk günlerde CRISPR, DNA’nın bölümlerini kesmek için kullanıldı, bu nedenle konuşma dilinde “gen makası” terimi kullanıldı. Bugün aynı zamanda mevcut genetik kodu değiştirmenin ve hatta tamamen yeni DNA dizilerini veya muhtemelen tüm genleri insan genomuna eklemenin bir yolu olarak test ediliyor.
Yeni teknikler, CRISPR’nin potansiyel olarak daha birçok hastalığın tedavisine yardımcı olabileceği anlamına geliyor – bazıları tamamen genetik olmayanlar da dahil. Örneğin, Temmuz 2022’de Verve Therapeutics, kolesterol seviyelerini kalıcı olarak düşürmek için bir kişinin genetik kodunu değiştirmek üzere tasarlanmış CRISPR tabanlı bir tedavi çalışması başlattı. Terapinin ilk alıcısı – Yeni Zelanda’da bir gönüllü – kalıtsal olarak yüksek kolesterol riski taşıyordu ve zaten kalp hastalığı vardı. Ancak Verve’nin kurucu ortağı ve baş bilimsel danışmanı Kiran Musunuru, şirketinin yaklaşımının neredeyse herkese yardımcı olabileceğine inanıyor.
CRISPR’nin evrimi
Diğer yenilikler petri kaplarında ve laboratuvar hayvanlarında araştırılmaya devam ederken, CRISPR tedavileri zaten insanlar üzerinde test edilmiştir. Bu, teknolojinin ilk olarak yaklaşık on yıl önce bir hücre genomunu değiştirmek için kullanıldığı için şaşırtıcı. CRISPR gen düzenlemesinin daha yeni bazı biçimlerine öncülük eden San Diego’daki California Üniversitesi’nden Alexis Komor, “Kliniğe oldukça hızlı bir yoldu” diyor.
Bu tür tedaviler genellikle genomdaki DNA’yı doğrudan değiştirerek çalışır. İlk nesil CRISPR teknolojisi, esasen DNA’da kesimler yapmayı içerir. Hücreler daha sonra bu müdahaleleri onarır ve süreç genellikle mevcut bir zararlı gen mutasyonunun olumsuz etkilere sahip olmasını engeller. Daha yeni CRISPR biçimleri biraz farklı bir şekilde çalışır. Örneğin, araştırmacıların “CRISPR 2.0” olarak da adlandırdıkları sözde temel düzenleme var. Bu teknik, DNA’nın temel yapı taşları olan bazlarını hedefler.
DNA’da A, T, C ve G olarak etiketlenmiş dört baz vardır. CRISPR 2.0 makineleri DNA’yı kesmek yerine bu harflerden birini diğerine dönüştürebilir. Temel düzenleme, C yerine T’yi veya A yerine G’yi değiştirebilir. Musunuru, “Artık makas gibi değil, daha çok silgili bir kurşun kalem gibi çalışıyor” diye açıklıyor. Teorik olarak, temel düzenleme, orijinal CRISPR gen düzenleme biçiminden bile daha güvenli olmalıdır. DNA kesilmediği için, önemli bir geni yanlışlıkla kapatma veya DNA’nın hücrelerin temizleme faaliyetleri tarafından yanlış bir şekilde yeniden birleştirilmesi olasılığı daha düşüktür.
Haberin Sonu